患者出現副作用 降膽固醇基因療法試驗暫停

【2024年04月08日訊】(記者林達編譯報導)據彭博社報道,由於患者出現奇怪的副作用,實驗性生物技術初創公司Verve Therapeutics暫停了處於第一階段的一項熱門的人類基因編輯療法試驗。

這項被稱為「Heart-1」的試驗是,嘗試使用基因編輯來降低膽固醇——家族性高膽固醇導致心臟病發作,這是一種遺傳性疾病,會導致個體中低密度脂蛋白膽固醇(LDL)的積累。LDL是一種壞膽固醇,大大增加患者早期心臟病發作的風險,降低預期壽命。Verve公司提出的解決方案是,將一種叫做作「VERVE-101」的血清物質注射到試驗參與者的肝臟中,通過改變負責膽固醇管理的PCSK9基因來降低LDL水平。

雖然對猴子進行的測試為備受期待的人體試驗鋪平了道路,但Heart-1現在又遇到了另一個障礙。

去年,參加Heart-1的一名患者因心臟病發作去世。據《自然》(Nature)雜誌去年11月報道,專家們一致認為VERVE-101並不對此負有責任,專家們得出的結論是,患者死亡是由晚期心臟病造成的,但加上另一些新聞報道中的其它嚴重副作用,這一悲慘事件仍然引起了普遍關注。現在,另一名Heart-1參與者也出現了非常嚴重的副作用,從而引起安全擔憂,最終導致試驗暫停。

據彭博社報道,在參加Heart-1試驗的前6名患者中,有5名患者的膽固醇水平有所下降。與此同時,第六名患者出現了「肝酶異常」以及血小板減少症。血小板減少症是一種嚴重的疾病,在最壞的情況下,可能導致致命的內出血。

值得慶幸的是,患者的症狀在停藥幾天後就消失了。Verve表示,這些異常是由將VERVE-101輸送到患者肝臟的血清中的脂肪脂質(fatty lipids)引起的。因此,換句話說,這是傳遞方法的問題,而不是基因編輯過程本身的問題。

據Verve公司網站稱,共有13名患者接受了VERVE-101治療。但現在,由於異常的副作用,這家生物技術初創公司將重點轉向VERVE-102,這是一種懸浮在不同脂質血清中的基因編輯藥物。根據Verve的說法,在第三方臨床試驗中,患者「耐受性良好」。VERVE-102將於今年第二季度開始。

遺傳性心臟病是一個難以捉摸且廣泛存在的問題,如果Verve能夠成功地進行一次性基因編輯治療來緩解其中某些症狀,那就可以拯救許多人的生命。雖然Heart-1試驗確實顯示出了一些希望,但Verve似乎還有很長的路要走。◇

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