【2024年04月08日訊】（記者林達編譯報導）據彭博社報道，由於患者出現奇怪的副作用，實驗性生物技術初創公司Verve Therapeutics暫停了處於第一階段的一項熱門的人類基因編輯療法試驗。
這項被稱為「Heart-1」的試驗是，嘗試使用基因編輯來降低膽固醇——家族性高膽固醇導致心臟病發作，這是一種遺傳性疾病，會導致個體中低密度脂蛋白膽固醇（LDL）的積累。LDL是一種壞膽固醇，大大增加患者早期心臟病發作的風險，降低預期壽命。Verve公司提出的解決方案是，將一種叫做作「VERVE-101」的血清物質注射到試驗參與者的肝臟中，通過改變負責膽固醇管理的PCSK9基因來降低LDL水平。
雖然對猴子進行的測試為備受期待的人體試驗鋪平了道路，但Heart-1現在又遇到了另一個障礙。
去年，參加Heart-1的一名患者因心臟病發作去世。據《自然》（Nature）雜誌去年11月報道，專家們一致認為VERVE-101並不對此負有責任，專家們得出的結論是，患者死亡是由晚期心臟病造成的，但加上另一些新聞報道中的其它嚴重副作用，這一悲慘事件仍然引起了普遍關注。現在，另一名Heart-1參與者也出現了非常嚴重的副作用，從而引起安全擔憂，最終導致試驗暫停。
據彭博社報道，在參加Heart-1試驗的前6名患者中，有5名患者的膽固醇水平有所下降。與此同時，第六名患者出現了「肝酶異常」以及血小板減少症。血小板減少症是一種嚴重的疾病，在最壞的情況下，可能導致致命的內出血。
值得慶幸的是，患者的症狀在停藥幾天後就消失了。Verve表示，這些異常是由將VERVE-101輸送到患者肝臟的血清中的脂肪脂質（fatty lipids）引起的。因此，換句話說，這是傳遞方法的問題，而不是基因編輯過程本身的問題。
據Verve公司網站稱，共有13名患者接受了VERVE-101治療。但現在，由於異常的副作用，這家生物技術初創公司將重點轉向VERVE-102，這是一種懸浮在不同脂質血清中的基因編輯藥物。根據Verve的說法，在第三方臨床試驗中，患者「耐受性良好」。VERVE-102將於今年第二季度開始。
遺傳性心臟病是一個難以捉摸且廣泛存在的問題，如果Verve能夠成功地進行一次性基因編輯治療來緩解其中某些症狀，那就可以拯救許多人的生命。雖然Heart-1試驗確實顯示出了一些希望，但Verve似乎還有很長的路要走。◇
